新进展 ！干细胞治疗帕金森 ：早期患者症状显著改善 ！
2024-07-22 点击量：1045
随着医学研究的不断深入，干细胞治疗已经成为一种具有巨大潜力的新兴疗法，尤其在帕金森病的治疗上展现出了令人鼓舞的初期结果。帕金森病，一种以运动功能障碍为主要特征的神经退行性疾病，给患者的日常生活带来了极大的困扰。然而，干细胞治疗的出现 ，为这一难题提供了新的解决方案。
在我国，帕金森病的平均患病年龄为60岁 ，患者已超300万人。其中，65岁以上老年人发病率为1.7%。帕金森病已成为继肿瘤、心脑血管疾病之后的中老年常见疾病 。此外，中青年型帕金森病患者已占帕金森病患病总人数的5%—10%。帕金森病已成为老龄化社会面临的重要挑战。
帕金森病等这类因慢性进行性中枢神经组织退变而引发的相关病症，主要是由于大脑及脊髓细胞与组织出现损伤时 ，病情无法逆转 ，针对这种情况 ，外源性功能细胞移植可作为一种相对有效的措施 ，而干细胞正好具有再生各类组织器官的潜能，可作为“种子细胞”运用至各类疾病治疗中，有着广阔的医学应用前景 ，是目前医学领域备受关注的前沿焦点，并已发展为衡量国家科技实力的重要体现之一 。
间充质干细胞（MSC）是一种具有多向分化潜能的干细胞，由于其良好的增殖分化能力 、旁分泌及免疫调节等功能 ，可以分化成不同来源的组织，补充损伤及老化的组织细胞。
其中 ，来源于新生儿脐带的脐带间充质干细胞（ UC-MSC）的多向分化潜能逐渐应用于帕金森病的临床治疗中，自我更新和定向分化为多巴胺能神经元 ，UC-MSC移植后能够定向迁移到病变部位，表达替代缺损的神经元或神经胶质细胞，使其发挥正常的细胞功能，从而缓解帕金森患者的病症。
全球领先的医药企业拜耳表示，其美国子公司BlueRock开发的一种实验性干细胞疗法 ，在一项针对12名患者的早期试验中显示出缓解帕金森病症状的迹象。该结果在丹麦哥本哈根举行的2023年国际帕金森病与运动障碍大会上公布 。
在治疗一年后，移植高剂量的七名参与者，其症状得到良好控制的时间平均每天延长了2.16小时，而症状恶化的时间平均每天缩短了1.91小时。
移植较低剂量的五名参与者症状得到良好控制的时间，平均每天延长了0.72小时，而症状恶化的时间平均每天缩短了0.75小时。
两种剂量均未报告与治疗相关的严重并发症。有两个患者的严重不良反应，一个是手术引起的癫痫发作 ，另一个是新冠肺炎。两个严重不良反应都解决了，且都与细胞疗法本身无关。
疗效的早期迹象来自大脑成像扫描，显示移植细胞存活并植入的证据，这意味着它们被患者身体接受。
拜耳表示 ，二期临床试验的计划正在进行中。该研究预计将于2024年上半年开始招募参与者。
该研究的主要研究人员，加州大学欧文分校神经病学系主任克莱尔·亨克利夫(Claire Henchcliffe)说 ：“虽然这是一项小型开放标签研究 ，但达到该研究的安全性和耐受性的主要目标以及临床结果的初步改善 ，代表着向前迈出了一大步，现在的希望是，将这些趋势继续下去 ，并在受控的临床试验中转化为对帕金森病患者有意义的益处。”
国内在脐带间充质干细胞移植治疗帕金森的临床研究也已取得了许多可喜的临床效果 ：
解放军303医院一项临床研究 ，选择解放军第303医院收治的38例帕金森病患者进行脐带间充质干细胞移植治疗帕金森病的临床效果研究 。
▲移植前后UPDRS评分比较
结果 ：所有患者的静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态障碍均不同程度缓解 ，治疗过程中及治疗后患者各项生命体征均较平稳 。38例患者移植后UPDRS评分显著低于移植前 ，差异有统计学意义（P<0.5）。治疗过程中患者有低热 、头痛、腰 痛、 兴奋症状出现，给予对症处理后均完全缓解 。均未见抗移植物宿主病 。
结论：脐带间充质干细胞移植可显著改善帕金森病 患者的临床症状。
中国医科大学四平医院内分泌科 ，选择院内收治的10例帕金森患者进行脐带间充质干细胞移植治疗 。
▲P3代HUMSCs细胞表面标志物表达情况
▲HUMSCs 移植前后患者UPDRS评分变化
结论：患者移植 HUMSCs 后能够有效控制帕金森病的发病进程，有效改善受损的脑组织功能 ，提高患者生活质量 。
干细胞治疗帕金森病作为一种新兴的治疗方法，已经在初期阶段展现出了显著的疗效。通过补充损失的多巴胺能神经元 ，干细胞治疗能够改善患者的运动功能障碍和心理状态，提高患者的生活质量 。虽然目前仍存在一些挑战和问题 ，但随着医学技术的不断进步和完善，5001拉斯维加斯有理由相信干细胞治疗将会在未来成为帕金森病治疗的重要手段之一 。
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