5001拉斯维加斯

近日，Nature Biotechnology上发布了一篇题为“Long-term engrafting multilineage hematopoietic cells differentiated from human induced pluripotent stem cells”的文章
，报道了研究人员首次在实验室中利用iPSC创造出造血干细胞（iHSCs），有望为患有白血病和骨髓衰竭症的儿童带来骨髓移植的替代性个性化治疗方案。

将人类多能干细胞（PS细胞）分化为能够再生的造血干细胞（HSCs）可能为一系列造血疾病提供新的治疗选择
。例如，来自患者来源的iPSC衍生的HSCs可以有效避免供体与宿主不匹配导致的移植物抗宿主病（GVHD）
，降低异体移植的死亡率。另外
，基于基因编辑的iPSC衍生的HSCs可以纠正血液疾病的遗传病因，从而治疗患者。

研究人员建立了一种iPSC分化方案

，能够生成具有多谱系造血植入（MLE）能力的CD34+造血干细胞，该方案的关键要素包括使用确定的培养基和冷冻保存的CD34+细胞，以确保与未来临床应用的兼容性
。

实验表明，iPS细胞衍生的CD34+造血细胞在免疫缺陷小鼠中具备MLE能力
，这取决于Wnt配体、视黄酸前体和血管内皮生长因子（VEGF）的适时提供，这些分子在造血系统的发育中起着关键作用。这些研究为进一步剖析从iPSC形成HSC的机制以及未来的临床应用奠定了基础。

研究团队将四个独立iPS细胞系分化的2000万个冷冻CD34+细胞通过静脉移植到免疫缺陷受体小鼠体内，在25%-50%的受体小鼠体内产生了多谱系造血骨髓植入。这些造血干细胞在功能上与脐带血造血干细胞移植所产生的骨髓功能相似，这也是成功的标志。

论文第一作者Elizabeth S. Ng 表示：“5001拉斯维加斯能够从病人身上提取细胞并将其重编程为干细胞

，再将这些细胞转化为匹配的血液细胞用于移植，这有望对一些脆弱患者的生活产生巨大影响。”同时，这项研究也为后续临床转化奠定了基础。该论文通讯作者Andrew Elefanty表示，约在5年后开展1期临床研究
。

这项研究成果的发布也意味着iPSC赛道的取得一项新突破。而iPSC作为近年来比较热的领域，全球在研产品管线的适应症涵盖了肿瘤
、帕金森病、眼科疾病、糖尿病、骨/关节病疾病等多种疾病

，并在2023年迎来了发展的一个高潮阶段。

可以看到全球已有多家企业的候选产品进入临床阶段
，且已有候选产品进入后期研发阶段

。国内中盛溯源、霍德生物、启函生物
、睿健医药、呈诺医学
、艾尔普等多家企业纷纷发力，针对血液疾病、心血管疾病、神经系统疾病等多种存在未满足临床需求的疾病布局，既有免疫细胞疗法，又有再生医学疗法
，且与国外差距并不算大，有理由相信未来国内iPSC赛道将会更上一个台阶。